（纳闻记者赵晓辉报导）
美国食品和药物管理局周三批准了 bluebird bio 的基因疗法，用于治疗需要定期输血的罕见疾病患者，这家制药商将其定价为创纪录的 280 万美元。
该批准使该公司的股价上涨了 8%，用于治疗 β-地中海贫血，这会导致体内氧气短缺，并经常导致肝脏和心脏问题。
在美国，病情最严重的患者估计多达 1,500 人，每两到五周需要输血一次。
分析师表示，这种疗法将被命名为 Zynteglo，由于其高昂的价格，预计将面临保险公司的一些阻力。
基因疗法的价格通常很高，因为它们通常具有治疗作用，并且在确保保险范围方面面临障碍。
例如，诺华公司在 2019 年被迫为其 210 万美元的治疗 Zolgensma 提供折扣并制定“基于结果的”分期付款，因为保险公司对药物价格犹豫不决。
Bluebird 将 Zynteglo 推销为一种潜在的一次性治疗药物，可以消除输血的需要，从而长期为患者节省开支。
首席运营官 Tom Klima 在批准前告诉路透社，终生输血的平均成本可能为 640 万美元。 “我们认为我们正在考虑的价格仍然为患者带来了巨大的价值。”
Bluebird 一直在与保险公司就一次性付款选项进行谈判。
Klima 说：“如果患者没有实现输血独立，那么高达 80% 的付款可能会得到报销，他们（保险公司）对此感到非常兴奋。”
FDA 警告说，这种治疗存在潜在的血癌风险，但指出研究没有此类病例。
Bluebird 预计将在第四季度开始对患者的治疗过程。 然而，预计 2022 年该疗法不会带来任何收入，因为从最初的细胞收集到最终输血的治疗周期平均需要 70 到 90 天。
通过 Mrinalika Roy
