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就失明的主要原因之一开展合作,寻求更有效的治疗方法

(纳闻记者赵晓辉编译综合报导)

澳大利亚国立大学 (ANU) 已开始与韩国生物技术公司 MDimune Inc. 合作,开发新的更有效的年龄相关性黄斑变性 (AMD) 疗法。

AMD 是全球失明的主要原因之一,预计到 2040 年将影响 2.88 亿人。

副教授。 澳大利亚国立大学 Clear Vision 研究实验室负责人 Riccardo Natoli 教授及其团队(包括 Adrian Cioanca 博士和 Yvette Wooff 博士)正在与 MDimune 合作寻找 AMD 治疗方法。

Yvette Wooff 说,目前还没有针对更普遍形式的 AMD 的治疗方法,它们是干性/地理性 AMD,它影响了大约 90% 的 AMD 病例。

“对于这种疾病的湿性形式,有一种可用的治疗形式,包括定期向眼睛注射昂贵的抗 VEGFa 药物,”Wooff 说。

“干性 AMD 药物开发的进展主要在于这种疾病的复杂性和多方面性,这可能是由遗传、生活方式和环境风险因素引起或归因于此。”

“因此,我们的目标是开发能够克服这些障碍并最终允许靶向递送至视网膜的疗法,”她说。

媒体图片 美国科学家已经确定了两个导致黄斑变性的基因,黄斑变性是老年人视力逐渐退化可导致失明的原因。 2007 年 4 月发表在《美国医学会杂志》上的研究还表明,吸烟和超重会增加眼睛视网膜中央部分退化的风险。 (KAREN BLEIER/AFP/Getty Images)使用细胞间通讯进行治疗

澳大利亚国立大学的科学家认为,某些细胞内的分子信息不仅可以治疗 AMD,还可以治疗其他神经退行性疾病,如帕金森氏症和阿尔茨海默氏症。

Wooff 说,所有细胞都会释放细胞外囊泡,作为细胞间通讯的一种形式。

“这些囊泡在同一组织中的其他细胞之间以及全身性地通过身体携带和传递遗传信息,例如 RNA、DNA 和 microRNA,”她说。

“由于这些囊泡在正常条件下起到传递健康信息的作用,我们的目标是利用这种‘健康的分子信息’作为一种潜在的治疗方法。

“在视网膜变性中,我们知道视网膜健康的分子信息可能失调甚至丢失。”

因此,Wooff 说,他们的目标是重新补充这种分子信息并恢复视网膜中的健康通讯通路,以通过使用源自具有天然相似货物的其他细胞的细胞外囊泡,或通过装载必要的健康分子货物来减缓退化的进程从其他细胞进入囊泡。

MDimune 的作用

Wooff 说,可以通过实验室中的几种不同方法将基本的健康物质引入其他细胞的囊泡中,这是完全可以实现的。

“简单地说,我们可以制造缺失或需要的分子序列,并将它们封装在任何细胞类型的囊泡中,”Wooff 说。

“将囊泡想象成信封,将货物想象成里面的邮件。 我们有邮件,我们有几个信封,但我们需要邮票和地址才能真正把它送到正确的房子(牢房)。”

MDimune 拥有尖端的 BioDroneTM 平台技术,这是一个复杂的系统,使用细胞衍生的囊泡(CDVs)将各种药物输送到身体的特定部位。

“通过与 MDimune 合作,我们发现了一些很棒的信封,并将在不久的将来开发邮票和地址,”Wooff 说。

她说,澳大利亚国立大学与 MDimune 的合作已经确定了候选囊泡,这些囊泡确实令人兴奋且有前途的治疗方法,因为这些囊泡不仅有可能装载治疗性物质,而且还可以自然地封装重要的保护性物质,这种物质也存在于视网膜细胞外囊泡中。

媒体图片 德国科技公司博世的一名员工于 2015 年 4 月 29 日在位于德国西南部斯图加特附近的格尔林根的公司总部演示使用博世眼部护理解决方案用数码相机检查眼睛的视网膜。 (THOMAS KIENZLE/法新社/盖蒂图片社)将药物直接输送到视网膜

Natoli 副教授在 ANU 新闻发布会上表示,与 MDimune 的合作推动了最终可能治愈 AMD 的新药疗法的开发,AMD 是一种使人衰弱的疾病,全球估计有 2 亿人因此失明。

“这种新型药物载体和疗法用途广泛,可以从各种类型的人体细胞中产生,这意味着它们可以大量生产,”Natoli 说。

“我们很高兴 MDimune 开发的 BioDrone 平台技术有可能用作眼睛的治疗和药物输送。”

Wooff 说,在许多情况下,囊泡会系统地移动,并且可以通过特定的配体-受体相互作用靶向某些或所有细胞类型。

然而,Wooff 表示,他们的目标是通过改变囊泡表面并靶向视网膜来开发靶向疗法,以便药物可以局部和全身输送。 她说,实现这一点将避免侵入性眼科注射的需要。

MDimune 的首席科学官 Seung Wook Oh 博士说:“我们很高兴与 ANU 的世界级研究小组开展这项合作以开发 AMD 疗法。”

“这将是我们确认干细胞衍生的 CDV 作为治疗剂的抗炎和再生能力的绝佳机会。

“此外,通过我们与澳大利亚国立大学的合作,我们预计我们可以促进 BioDrone 平台与全球制药公司的商业化。”

黄斑变性(AMD 或 ARMD)- 是一种可能导致视野中心模糊或无视力的医学状况。  (金枪鱼/Shutterstock)黄斑变性(AMD 或 ARMD)- 是一种可能导致视野中心模糊或无视力的医学状况。 (金枪鱼/Shutterstock)

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