（纳闻记者孙寒霏报导）
该公司周五晚间表示，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Bluebird bio 的基因疗法用于治疗一种罕见的神经系统疾病。
该公司在一份声明中表示，“SKYSONA 是 FDA 批准的第一个被证明可以减缓男孩神经功能障碍进展的疗法”，该疗法患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（ CALD ），称 CALD 是一种“毁灭性和致命的神经退行性疾病”。
Bluebird 表示，预计到 2022 年底，将通过美国有限数量的合格治疗中心提供商业产品。
8 月，该公司的 beti-cel 疗法获得 FDA 批准，用于治疗一种罕见的血液疾病，其价格达到创纪录的 280 万美元，是迄今为止最昂贵的治疗方法。
CALD 是由一种名为 ABCD1 的基因突变引起的，该基因导致大脑和脊髓中长链脂肪酸的积累。 它通常发生在 3 至 12 岁的男孩身上。
Eli-cel 在患者的干细胞中添加了 ABCD1 基因的功能拷贝，以帮助产生分解长链脂肪酸所需的蛋白质。
在该药物于 6 月获得 FDA 外部顾问小组的一致认可后，该药物的批准在很大程度上是意料之中的。
