（纳闻记者孙寒霏报导）
美国食品和药物管理局 (FDA) 的一个外部顾问小组于 9 月 7 日投票推荐 Amylyx Pharmaceuticals 的一种药物来治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，也称为 Lou Gehrig 病或运动神经元病。
ALS 是一种进行性和致命的疾病，目前尚无治愈方法。 它是一种神经退行性疾病，会破坏行走、说话、吞咽和最终呼吸等基本功能所需的神经细胞。 ALS的病因在很大程度上是未知的。 诊断后的平均预期寿命为两到五年。
小组投票建议 FDA 批准之前，同一小组在 3 月投票拒绝了相同的 Amylyx 药物——一种名为 AMX0035 的口服药物。 该药以粉末形式出现，结合了两种较老的药物：一种用于治疗肝病的处方药和一种用于中药的膳食补充剂。 该药物在加拿大以“Albrioza”的名称获得批准，具有治疗 ALS 的条件。
当时，该小组的 10 名成员中有 6 名 – FDA 外周和中枢神经系统药物咨询委员会 – 确定数据不足以保证 FDA 批准。 他们指出缺乏“具有充分说服力”的数据，还提到了对公司唯一一项中期试验中缺少数据和其他问题的担忧。
此后，Amylyx 根据研究后收集的后续数据提供了新的统计分析，该研究估计与安慰剂相比，该药物可以将预期寿命延长近 10 个月。 该公司还提供了一项阿尔茨海默病研究的生物标志物数据。 这促使 FDA 推迟了决定。
在 9 月 7 日罕见的第二次会议上，同一组 FDA 顾问以 7-2 的投票结果推荐了该药物，称 Amylyx 的数据现在足以支持 FDA 的批准。 投票是在对单一试验的强度和可靠性进行了数小时的辩论之后进行的。
那些投票推荐该药物的人提到了对更多 ALS 治疗的未满足需求，并指出该研究的数据以及该药物的轻微副作用表明，即使它最终不会减缓对患者的负面影响肌萎缩侧索硬化症。
FDA 不需要遵循该建议。 然而，积极的建议表明，FDA 可能会在 9 月晚些时候获得批准。 预计 FDA 将在 9 月 29 日之前做出最终裁决。
ALS 患者和护理人员要求 FDA 批准
2020 年 7 月 20 日，在马里兰州白橡树的总部外可以看到食品和药物管理局的标志。（Sarah Silbiger/Getty Images）
FDA 小组的第二次会议包括一个漫长的公众评议期，超过 20 名 ALS 研究人员、护理人员、患者及其家人敦促 FDA 毫不拖延地批准该药物。
ALS 患者和他们的家人已经团结起来支持 Amylyx 的药物，并发起了一场游说活动，呼吁国会议员推动 FDA 批准。
FDA 已收到 1,200 多条书面意见，主要来自 ALS 患者倡导者。
FDA 神经科学办公室主任 Billy Dunn 在 9 月 7 日的会议开幕式上详细介绍了 Amylyx 数据的“担忧和局限性”，同时强调了对新治疗方案的“迫切需求”。 他指出，在美国和欧洲进行的更大规模的 Amylyx 研究可能会在 2024 年之前提供“更明确的结果”。
邓恩建议，如果正在进行的 600 名患者试验未能显示出益处，如果 Amylyx 承诺撤回其药物，FDA 可能更愿意批准该药物。 然后他呼吁公司的联合创始人公开承诺这一步骤，Amylyx 联合首席执行官贾斯汀克利表示，公司将在这种情况下自愿撤回其药物。
目前，只有两种获得 FDA 批准的 ALS 治疗方法：力如太（利鲁唑）和 Radicava（依达瓦隆）。
美联社和路透社为本报告做出了贡献。
