（纳闻记者李文瑞报导）
默多克儿童研究所 (MCRI) 的研究人员正在开发针对先天性心脏病的新疗法，使出生时有先天缺陷的儿童能够再生受损器官。
2011 年，现任 MCRI 心脏再生实验室负责人的 Enzo Porello 教授在德克萨斯大学西南医学中心展示了新生小鼠心脏的再生特性。 在这项研究之前，哺乳动物心脏的再生能力是一个有争议的话题。
据《澳大利亚人报》报道，波雷洛说：“这改变了我们对刺激人类心脏在心脏病发作等损伤后自我再生的想法。” “而且我想这也激发了我自己对再生医学领域后续职业的兴趣。”
在听说新生儿从大规模心脏病发作中康复的案例后，波雷洛开始探索人类新生儿心脏的再生特性。
2017 年，Porello 和 James Hudson 教授在昆士兰大学的一个实验室用干细胞制造了活的和跳动的心脏组织。
Porello 说，尽管其他科学家已经从干细胞中培养出心肌细胞，但没有人将这些细胞培养成微型复杂的三维组织。 此外，他们无法以符合药物开发的格式培养这种组织，他说。
“这确实是我们能够取得的技术突破。”
先天性心脏病的当前治疗
根据澳大利亚健康与福利研究所的数据，全世界每出生 1,000 名婴儿中就有大约 9 名出生时患有先天性心脏病。 在澳大利亚，估计每年有 2,400 名婴儿出生时患有先天性心脏病，而在美国，疾病控制中心估计所有出生的婴儿中有近 1% 患有这种疾病。
Porello 说，目前，如果孩子出现心力衰竭并且对标准的一线疗法没有反应，那么心脏移植是他们唯一的选择。 在这种情况下，儿童被列入移植等待名单，在等待心脏可用的同时，他们被置于机械支持下。
“心脏移植受到器官供体可用性的限制，并且还受到这些患者终生免疫抑制需求的限制，”波雷洛说。
“因此，如果我们能够从干细胞中开发出这些生物工程心脏组织，这可能会阻止或延迟这些患有终末期心力衰竭的非常不适的个体进行心脏移植的需要。”
Porello 说，他研究的最终目标是利用新生心脏的自我修复能力，并开发能够唤醒心脏休眠再生能力的药物，以便器官在受损后进行自我修复。
他说：“我想说，自从我们第一次在老鼠身上发现这一发现以来，过去 10 年来该领域的最新研究表明，我们肯定越来越近了。”
“有某种概念证明，现在这是可能的，至少在老鼠身上是可能的，问题是我们现在是否可以在人类身上实现治疗。”
制作三维心脏组织
创建这些复杂心脏组织的第一步是将特殊分子附着在干细胞上。 这些分子触发细胞转变为心肌组织。 然后在由 96 个小孔组成的塑料培养皿中培养心脏组织。
“井的几何形状是这样设计的，当心肌细胞插入井中时，心脏组织会自发形成，”波雷洛说。
他说，该装置的每个孔内都有微小的弹性微柱； 柱子起到弹性悬臂的作用，因为它们仅在一端连接到盘子上，并水平延伸到盘子上。 心肌细胞在这些悬臂周围凝聚，产生微小的跳动心脏组织，这些组织在微柱周围收缩； 每次组织收缩时，其中的微柱都会偏转。
Porello 说，该设备使研究人员能够测量组织产生的力，使他们能够观察组织跳动的速度以及它们的心跳是否显示出任何不规则性。 这些功能对于治疗测试很有用，因为可以看到药物或干细胞基因操作对组织心跳的影响。
“因此，它可以作为一个非常强大的平台来观察药物反应，同时也可以模拟心脏病的遗传形式。”
“实际上，我们现在正在扩大这些组织的规模，并培育出非常非常大的生物工程心脏组织贴片，这些贴片可以植入心脏。”
新疗法的未来发展
Porello 在给的一封电子邮件中表示，未来生物工程心脏组织贴片可用于治疗患有心力衰竭的成年人，并且已经在试验替代方法。
“我们的生物工程心脏组织也可用于支持患有潜在心脏病的成年人的衰竭心脏。”
“在进行人体试验之前，需要进一步的研究来确认我们的生物工程心脏组织贴片在动物模型中是安全有效的。 这些临床前安全性和有效性研究正在进行中。”
他指出，尽管近年来取得了重大进展和对心脏再生机制的更好理解，但利用这些知识开发安全有效的药物是一个缓慢的过程。
“开发一种新的心力衰竭药物并一直到临床批准通常需要 10 年和大约 10 亿美元。 我们正处于这一旅程的开始。”
“我们需要更好地了解心脏再生的基础生物学，然后才能开发出有效的治疗方法。”
MCRI 的研究
Porello 现在正在 MCRI 的临床环境中应用他的发现，以实现他再生人类心脏的目标。 该研究所的再生研究有两个分支，第一个专注于使用实验室培养的心肌模型研究疾病。 这些模型是使用从墨尔本皇家儿童医院的患病儿童身上采集的血液和组织样本制成的。
他说，该研究的这一分支使团队能够对任何个体的疾病遗传基础进行建模。
“我们正在使用这项技术来模拟儿童心脏病，试图了解其原因，然后使用这些心脏病的遗传模型来测试和开发治疗这些疾病的治疗方法，”他说。
Porello 说，在 MCRI 进行的研究的第二个分支探索了再生方法来生长非常非常大的生物工程心脏组织贴片。 研究人员的计划是最终将这些贴片植入心脏，作为支持心脏功能的生物辅助装置。
“如果它有效，那将是变革性的，”波雷洛说。
干细胞已在医学中使用了 50 多年，目前最常见的干细胞手术是骨髓移植（也称为造血干细胞移植），用于治疗患有白血病等血癌和镰刀等血液疾病的患者细胞病和地中海贫血。
最近，由干细胞生长的皮肤已被用于治疗大面积烧伤，而来自脂肪（脂肪组织）的干细胞已被用作组织填充物。
