（纳闻记者钱明宇编译综合报导）
美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 CSL Behring 的血友病 B 基因疗法，这是一种一次性输液疗法，标价 350 万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
CSL Behring 的 Hemgenix 的批准“为血友病 B 患者提供了一种新的治疗选择，代表了在为患有与这种血友病相关的高疾病负担的患者开发创新疗法方面取得的重要进展，” FDA 的生物制品评估和研究中心。
Hemgenix 用于治疗目前使用因子 IX 预防治疗或患有严重自发性出血事件或有危及生命的出血的血友病 B 患者。 该公司表示，根据临床试验，这种输液减少了每年的出血，“94% 的患者停止了凝血因子 IX 预防并保持无预防，”这为该药物消除成年患者终身常规治疗的需要开辟了可能性。
血友病 B 源于单一基因缺陷，是一种罕见的终生出血性疾病，目前可用的治疗方法要求患者接受严格的终生预防性因子 IX 输注。 据 CSL Behring 称，虽然有效，但患者容易出现自发性出血事件，而 Hemgenix 允许人们“产生自己的因子 IX”。
Hemgenix 在基因组水平上治疗患者，使用一种工程病毒携带在肝脏中表达的基因，以产生凝血因子 IX。 基因疗法被吹捧为通过解决根本原因显着改善医疗条件。
“虽然价格略高于预期，但我确实认为它有成功的机会，因为 1) 现有药物也非常昂贵，以及 2) 血友病患者经常生活在对流血的恐惧中，”Brad Loncar 说，该公司首席执行官Loncar Investments，彭博社。 “基因治疗产品将对某些人有吸引力。”
Hemgenix 的一次性治疗可以让人们绕过目前治疗提供商百健（Biogen）和辉瑞（Pfizer）的定期输液。 标价不一定是患者为药物支付的价格。
血友病症状、原因
血友病是一种出血性疾病，其特征是由于缺乏足够的凝血蛋白或凝血因子，身体无法正常凝血。 几乎总是一种遗传疾病，当内部发生出血并导致危及生命的器官和组织损伤时，它是令人担忧的。
症状包括伤口出血过多、尿血和脑出血。 许多人天生患有这种疾病，最常见的类型是 A 型血友病，伴有低水平的 VIII 因子，其次是伴有低 IX 因子的 B 型血友病。 获得性血友病可能由自身免疫性疾病和药物不良反应引起。
据梅奥诊所称，血友病几乎总是发生在男孩身上，并通过母亲的一个基因从母亲传给儿子。 美国疾病控制与预防中心 (CDC) 表示，每 5,000 名新生儿中就有大约 1 人患有血友病。
Hemgenix 试验、结果
FDA 批准 Hemgenix 是根据正在进行的、多国、开放标签、单臂 III 期 HOPE-B 临床试验的结果，该试验评估了治疗的安全性和有效性。
根据一项有 54 名参与者的研究，Hemgenix 提高了因子 IX 的活性水平，并减少了对常规替代预防的需求，同时发现参与者的年出血率与基线相比降低了 54%。
CSL Behring 表示，基因疗法使患者在输注后 6 个月和 24 个月时的平均因子 IX 活性分别为 39% 和 36.7%。 治疗后，54 名参与者中有 51 名停止使用预防措施，并且之前没有接受过连续的常规预防治疗。
Hemgenix 基因治疗后最常见的不良反应是肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。
FDA 表示，应监测患者血液中的不良输液反应和肝酶升高（转氨酶）。
HEMGENIX 目前仍在接受其他监管机构的评估。
2020 年 8 月 29 日，马里兰州白橡市食品药品监督管理局 (FDA) 总部外的标牌。（安德鲁·凯利/路透社）
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