（纳闻记者赵晓辉报导）
诺华公司周四报告了两名患者在接受用于治疗脊髓性肌萎缩症的 Zolgensma 基因治疗后因急性肝功能衰竭而死亡。
该公司已通知该药物销售市场的卫生当局，包括 FDA，并已通知相关医疗保健专业人员作为附加步骤。
“虽然这是重要的安全信息，但这并不是一个新的安全信号，我们坚信 Zolgensma 的整体有利风险/收益状况，”诺华在一份声明中表示。
据报道，两起致命的急性肝功能衰竭病例发生在俄罗斯和哈萨克斯坦，发生在 Zolgensma 输注 5 至 6 周后，以及皮质类固醇逐渐减量开始后约 1 至 10 天。
诺华公司的 Zolgensma 在 2020 年初获得了有条件的欧盟批准，每位患者的成本超过 200 万美元。
作者：Sneha Bhowmik 和 Ankur Banerjee
